Por: Kate Morgan/The New York Times
Hace poco más de un año se le dijo a Joseph Coates que sólo quedaba una cosa por decidir. ¿Quería morir en casa o en el hospital?
Coates, que tenía entonces 37 años y vivía en Renton, Washington, apenas estaba consciente. Durante meses, había estado luchando contra el síndrome POEMS, un trastorno sanguíneo poco común que lo había dejado con manos y pies entumecidos, un corazón agrandado y deficiencia renal. Cada dos o tres días, los médicos necesitaban drenar litros de líquido de su abdomen. Su estado empeoró tanto que no podía recibir un trasplante de células madre —uno de los únicos tratamientos que podrían haberlo puesto en remisión.
“Me rendí”, dijo. “Pensé que el final era inevitable”.
La novia de Coates, Tara Theobald, envió un correo electrónico pidiendo ayuda a David Fajgenbaum, un médico en Filadelfia, Pensilvania, a quien la pareja conoció un año antes en una cumbre de enfermedades raras.
A la mañana siguiente, Fajgenbaum respondió, sugiriendo una combinación poco convencional y no probada anteriormente de quimioterapia, inmunoterapia y esteroides para el trastorno de Coates.
En una semana, Coates empezó a responder al tratamiento. En cuatro meses, estuvo lo suficientemente sano como para el trasplante de células madre. Hoy está en remisión.
El régimen farmacológico que le salvó la vida fue creado por un modelo de inteligencia artificial.
Curas ocultas a plena vista
En laboratorios de todo el mundo, los científicos están utilizando IA para buscar entre los medicamentos existentes tratamientos eficaces para enfermedades raras. La reorientación de fármacos no es nueva, pero el uso del aprendizaje automático está acelerando el proceso —y podría ampliar las posibilidades de tratamiento para personas con enfermedades raras y pocas opciones.
Gracias a versiones de la tecnología desarrolladas por el equipo de Fajgenbaum en la Universidad de Pensilvania y otros lugares, los medicamentos se están reorientando rápidamente para afecciones que incluyen cánceres raros y agresivos, trastornos inflamatorios mortales y afecciones neurológicas complejas. Y a menudo, funcionan.
Ahora, los investigadores se preguntan: ¿Cuántas otras curas están ocultas a plena vista?
Existe un “acervo de medicina que podría usarse para tantas otras enfermedades”, dijo Donald C. Lo, líder científico en Remedi4All, un grupo enfocado en la reorientación de medicamentos. “Otras técnicas de descubrimiento de laboratorio ya han puesto la reorientación de medicamentos en el mapa”, agregó Lo. “La IA simplemente le da un impulso propulsor”.
Los Institutos Nacionales de Salud de EU definen las enfermedades raras como aquellas que afectan a menos de 200 mil personas en Estados Unidos. Pero existen miles de enfermedades raras que en conjunto afectan a cientos de millones de personas en todo el mundo.
Sin embargo, más del 90 por ciento de estas enfermedades no cuentan con tratamientos aprobados, y las grandes farmacéuticas no destinan muchos recursos a su búsqueda. Normalmente no se obtienen grandes ganancias desarrollando un nuevo fármaco para un número reducido de pacientes.
A los 25 años, mientras estudiaba medicina, Fajgenbaum fue diagnosticado con un subtipo raro de un trastorno llamado enfermedad de Castleman, que provocó una reacción del sistema inmunológico que lo llevó a una unidad de cuidados intensivos.
No existe una única forma de tratar la enfermedad de Castleman, y algunas personas no responden a ninguno de los tratamientos disponibles. Fajgenbaum fue una de ellas. Pasó semanas realizando análisis de su propia sangre, estudiando minuciosamente la literatura médica y probando tratamientos no convencionales.
“No tenía mil millones de dólares y 10 años para crear un nuevo medicamento desde cero”, dijo.
El medicamento que salvó la vida de Fajgenbaum fue el sirolimus, un medicamento genérico que generalmente se administra a los receptores de trasplantes de riñón para prevenir el rechazo. El medicamento ha mantenido su enfermedad de Castleman en remisión durante más de una década.
Fajgenbaum se convirtió en profesor en la Universidad de Pensilvania y comenzó a buscar otros medicamentos con usos desconocidos. Su laboratorio tuvo algunos éxitos iniciales, incluyendo el descubrimiento de que un nuevo medicamento contra el cáncer ayudó a otro paciente con Castleman. Pero el proceso era laborioso, requiriendo que su equipo examinara “un medicamento y una enfermedad a la vez”, dijo.
En el 2022, Fajgenbaum fundó Every Cure, una organización sin fines de lucro cuyo objetivo es usar el aprendizaje automático para comparar miles de medicamentos y enfermedades simultáneamente. La plataforma de Fajgenbaum ahora compara aproximadamente 4 mil medicamentos con 18 mil 500 enfermedades. Para cada enfermedad, los fármacos obtienen una puntuación con base en su probabilidad de eficacia. Una vez realizadas las predicciones, los investigadores las analizan para encontrar ideas prometedoras y luego realizan pruebas de laboratorio o contactan a médicos dispuestos a probar los medicamentos en pacientes.
“Este es un ejemplo de IA al que no tenemos que temer, con el que podemos estar realmente entusiasmados”, dijo Grant Mitchell, cofundador de Every Cure. “Esto va a ayudar a mucha gente”.
Se ha hecho labor similar a la de Every Cure en otras universidades estadounidenses, así como en Japón y China.
Este modelo ha predicho con éxito otros tratamientos. Por ejemplo, un medicamento para el mal de Parkinson ayudó a pacientes con una afección neurológica a moverse y hablar.
Muchos medicamentos hacen más de una cosa, dijo Matt Might, profesor en la Universidad de Alabama, en Birmingham. Sus funciones adicionales a veces son caracterizados como efectos secundarios. “Si analizas suficientes medicamentos, finalmente encuentras el efecto secundario buscado, y luego ese se convierte en el efecto principal”, explicó.
Marinka Zitnik, profesora asociada en la Facultad de Medicina de Harvard que estudia aplicaciones de ciencias computacionales en la investigación médica, afirmó que ningún modelo es infalible. La IA a veces puede hacer predicciones “con base en evidencia que no es lo suficientemente sólida”, dijo.
Christine Colvis, quien dirige los programas de colaboración para el desarrollo de fármacos en el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales, señaló que clasificar posibles tratamientos según su probabilidad de éxito también puede resultar difícil. Estos problemas hacen que la supervisión médica sea crucial. A veces, un médico determinará que una sugerencia de tratamiento es demasiado arriesgada para intentarla, explicó.
Wayne Gao, hematólogo y oncólogo en el Estado de Washington que trató a Coates, comentó que la combinación agresiva de medicamentos sugerida por el modelo de Fajgenbaum al principio le pareció “un poco descabellada”. Incluso le preocupaba que el tratamiento pudiera matar a Coates más rápidamente.
Pero Coates era joven y no había otros tratamientos a considerar. Así que, dijo Gao, “alguien tenía que ser el primero en intentarlo”.
En febrero, Coates y su novia visitaron a Fajgenbaum en Filadelfia para agradecerle. Coates era la viva imagen de la salud; había ganado músculo desde la última vez que vio al médico.
Coates se había torcido el tobillo esa mañana haciendo ejercicio. Pero por lo demás, dijo, se sentía “perfectamente bien”.
Maxwell Strachan contribuyó con reportes a este artículo.
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