The New York Times.
Una nueva terapia corrige el nivel bajo de azúcar en la sangre en los niños con un trastorno genético que hace que el páncreas produzca un exceso de insulina, apuntan unos investigadores.
El hiperinsulinismo congénito (HC) es la causa más común de un nivel bajo de azúcar en la sangre persistente (hipoglucemia) en bebés y niños.
“Ahora hay muy pocos tratamientos médicos para la HC, y esos tratamientos tienen una efectividad limitada, al mismo tiempo que se asocian con unos efectos secundarios significativos”, comentó en un comunicado de prensa del Hospital Pediátrico de Filadelfia la Dra. Diva de León-Crutchlow, jefa de endocrinología y diabetes, y directora del Centro de Hiperinsulinismo Congénito del hospital.
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De León-Crutchlow y sus colaboradores desarrollaron un tratamiento llamado exendin-(9-39). Afirman que podría prevenir la hipoglucemia en los pacientes con HC y que podría eliminar la necesidad de la extirpación del páncreas, que es un tratamiento estándar actual para el tratamiento del HC difuso grave.
Hallazgos
En el nuevo estudio, el equipo evaluó la efectividad del fármaco durante el ayuno y tras una comida en 16 niños de entre 10 meses y 15 años de edad. Todos tenían una hipoglucemia persistente debido al HC.
Tras ayunar durante unas 12 horas, los pacientes recibieron infusiones de seis horas de tres dosis distintas (baja, mediana o alta) del medicamento, o una solución salina. A lo largo de dos días más, un subconjunto de ocho pacientes recibieron la dosis alta de exendin-(9-39) o una solución salina durante una prueba mixta de tolerancia a la comida y una prueba de tolerancia a la proteína.
La hipoglucemia en ayunas se redujo en un 76 por ciento en los pacientes que recibieron la dosis mediana, y en un 84 por ciento entre los que recibieron la dosis alta del medicamento. Además, administrar el exendin-(9-39) durante la prueba de proteína resultó en una reducción del 82 por ciento en la hipoglucemia, mostraron los hallazgos.
El grupo de la dosis mediana también experimentó un aumento del 20 por ciento en la glucosa en ayunas, mientras que el grupo de la dosis alta experimentó un aumento del 28 por ciento en la glucosa tras una comida y un aumento de un 30 por ciento en la glucosa tras una prueba de proteína, según el estudio. Los resultados se publicaron en la edición del 13 de abril de la revista Diabetes Care.
“Este estudio es una evidencia adicional que respalda el uso del exendin-(9-39), que ha recibido la designación de avance farmacológico para el tratamiento del HC, y esperamos llevar esta terapia a un ensayo en fase 3”, comentó De León-Crutchlow, la autora sénior del estudio.
