Por: Gina Kolata/The New York Times
Un grupo de 97 pacientes padecía mieloma múltiple de larga duración, un cáncer de sangre común que los médicos consideran incurable, y enfrentaban una muerte segura y extremadamente dolorosa en el curso de un año. Se habían sometido a una serie de tratamientos, cada uno de los cuales controló su enfermedad durante un tiempo. Pero luego, como siempre, reapareció. Llegaron a una etapa en la que ya no tenían más opciones y pasarían a cuidados paliativos.
Todos recibieron inmunoterapia, en un estudio de último recurso. Un tercio respondió tan bien que obtuvo lo que parece ser un indulto asombroso. La inmunoterapia, desarrollada por Legend Biotech, una empresa fundada en China, parece haber desaparecido su cáncer. Después de cinco años, aún no ha regresado.
“En mis 30 años en oncología, no hemos hablado de curar el mieloma”, dijo Norman Sharpless, ex director del Instituto Nacional del Cáncer y profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte. “Esta es la primera vez que hablamos seriamente de cura de una de las peores patologías imaginables”.
El nuevo estudio, presentado el 3 de junio en la conferencia anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica y publicado en The Journal of Clinical Oncology, fue financiado por Johnson & Johnson, que tiene un acuerdo de licencia exclusivo con Legend Biotech.
Las personas que desarrollan mieloma múltiple enfrentan una enfermedad que deteriora los huesos, afirmó Carl June, de la Universidad de Pensilvania. June ha visto a pacientes que perdieron 15 centímetros de estatura. “Es una muerte muy horrible”, declaró June.
En los últimos 20 años se han logrado avances que han aumentado la supervivencia promedio de 2 a 10 años. Pero no existe cura.
Inmunoterapia
Peter Voorhees, del Instituto Oncológico Levine Atrium Health en Carolina del Norte y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Wake Forest, e investigador principal del estudio recién publicado, explicó que los pacientes suelen someterse a varios tratamientos hasta que, finalmente, el cáncer prevalece y desarrolla resistencia a todos los fármacos.
La inmunoterapia Legend es un tipo conocido como CAR-T. Se administra mediante una infusión de glóbulos blancos del propio paciente, extraídos y modificados para atacar el cáncer. Sin embargo, producir células CAR-T es un arte, con tantas variables posibles que puede ser difícil encontrar un tratamiento eficaz. Además, puede tener efectos secundarios graves, como fiebre alta, dificultad para respirar e infecciones. Los pacientes pueden estar hospitalizados durante semanas después de recibirlo.
Pero Legend logró desarrollar uno que funciona en el mieloma múltiple, desafiando a los escépticos. Acaparó atención para su CAR-T hace ocho años cuando hizo afirmaciones extravagantes, recibidas con risas por los investigadores estadounidenses.
Johnson & Johnson buscaba un CAR-T propio. Así que, dijo Mark Wildgust, ejecutivo del gigante farmacéutico estadounidense, la compañía envió científicos a China para comprobar si las afirmaciones eran ciertas. Se convenció e inició una colaboración con Legend para empezar a probar el tratamiento en pacientes cuyo mieloma había superado al menos un tratamiento estándar. En comparación con los pacientes que recibieron el tratamiento estándar, quienes recibieron inmunoterapia vivieron más tiempo sin que la enfermedad progresara. El tratamiento recibió la aprobación regulatoria en ese contexto limitado y se comercializa bajo el nombre Carvykti.
El nuevo estudio se centró en pacientes con sistemas inmunitarios debilitados, tras años de tratamientos. Los oncólogos afirman que lograr que el cáncer desapareciera en un tercio de los pacientes era notable. Para determinar cuál sería la expectativa de vida de estos pacientes sin inmunoterapia, Johnson & Johnson analizó datos de pacientes de un registro similares a los participantes de su estudio —todos los tratamientos habían fracasado. Vivieron aproximadamente un año.
Para Anne Stovell, de Nueva York, una de las pacientes cuyo cáncer desapareció, el resultado es casi demasiado bueno para ser verdad. Dice que tomó nueve medicamentos para controlar su cáncer después de que fue diagnosticado en el 2010, y algunos tuvieron efectos secundarios terribles. Todos terminaron por fracasar. Recibir la terapia Legend CAR-T fue difícil —pasó casi tres semanas en el hospital. Pero en los seis años transcurridos desde entonces, no ha presentado ningún indicio de cáncer. Dijo que aún le costaba creer que su mieloma había desaparecido.
“Es un alivio para mí cada año hacerme una biopsia de médula ósea”, dijo.
Al igual que los tratamientos para muchos otros tipos de cáncer, los tratamientos para el mieloma múltiple tienen un alto costo, que supera los 100 mil dólares al año. El costo total a lo largo de los años puede ser de millones de dólares, dijo June, generalmente cubierto por el seguro, “y ni siquiera cura”.
La terapia CAR-T también es cara. El precio de lista de Carvykti es de 555 mil 310 dólares. Pero es un tratamiento único. Y, lo más importante, se espera que al administrarlo en una etapa temprana de la enfermedad pueda curar a los pacientes desde un inicio.
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