La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos aprobó este viernes por primera vez un medicamento para mejorar el crecimiento en niños que presentan el tipo más común de enanismo.
Voxzogo, fabricado por la compañía farmacéutica BioMarin, ya está autorizado en Estados Unidos para tratar a niños mayores de cinco años con acondroplasia cuyas placas de crecimiento (zonas de cartílago al final de los huesos largos) aún están abiertas, lo que significa que tienen potencial para crecer.
“Con esta acción, los niños de baja estatura debido a la acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se enfoca en la causa subyacente de su baja estatura”, dijo en un comunicado de prensa la endocrinóloga de la FDA Theresa Kehoe.
La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo que bloquea el cambio de cartílago a hueso. Los adultos con la afección se desarrollan hasta medir unos 1,2 metros en promedio. Puede causar problemas respiratorios, curvatura exagerada de la columna, obesidad e infecciones de oído recurrentes, según los Institutos Nacionales de Salud. La esperanza de vida suele ser casi normal.
La Comisión Europea autorizó el fármaco para tratar a niños mayores de dos años aún en crecimiento a fines de agosto de este año. Se espera que el medicamento esté disponible en Estados Unidos a mediados o finales de diciembre, según BioMarin.
Today, FDA approved a drug to improve growth in children five years of age and older who have achondroplasia and the potential to grow. Achondroplasia is a genetic condition that causes severely short stature and disproportionate growth. https://t.co/DJc1qR3jW8 pic.twitter.com/1vX7w15Xbg
— U.S. FDA (@US_FDA) November 19, 2021
