Cuando un
niño tiene un
cáncer que se resiste a los
tratamientos estándar, la perspectiva puede ser sombría. Pero un
nuevo estudio sugiere que para algunos niños, un análisis genético extensivo puede dar algunas opciones.
El estudio halló que en los niños con cánceres raros o agresivos, la secuenciación genética reveló unos 'hallazgos que podrían llevar a la acción' potencialmente en casi la mitad de ellos. Para algunos, eso significó un cambio de diagnóstico; para otros, se encontró la mutación genética heredada, lo que permitió que se realizaran pruebas a otros familiares.
Y para el 10% de los niños, los médicos fueron capaces de empezar un tratamiento con un medicamento para el cáncer más reciente y 'dirigido' que hizo retroceder al cáncer temporalmente o lo llevó a una remisión completa.
En la superficie, esas cifras quizá no parezcan alentadoras, dijo el investigador principal, el Dr. Rajen Mody, oncólogo pediátrico en el Hospital Pediátrico C.S. Mott de la Universidad de Michigan, en Ann Arbor.
'Pero se trata de los casos más difíciles de todos. Han pasado por todas las pruebas y todos los tratamientos que tenemos', dijo Mody. 'Son los niños para los que no hemos visto ninguna mejora real en sus resultados en los últimos 40 años'.
'Esto ofrece algo de esperanza de que podamos tratar a estos niños de un modo más personalizado', dijo.
En este caso, ' personalizado' significa identificar las mutaciones genéticas que hacen que el cáncer de un niño sea único, y entonces, si es posible, dirigirse a ellas con un medicamento (un medicamento aprobado o uno que se esté probando en un ensayo clínico).
En las últimas décadas, se han hecho grandes progresos en el tratamiento del cáncer pediátrico. El cáncer pediátrico más habitual, la leucemia linfoblástica aguda, ilustra esta idea: En los años 60, menos del 10% de los niños sobrevivían a la enfermedad, según el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU. Hoy en día, sobreviven el 90 por ciento.
Pero ese éxito a veces ha quedado oscurecido por el hecho de que otros cánceres pediátricos (como algunos subtipos de leucemia y ciertos tumores en el cerebro y en el sistema nervioso) han resistido a todo lo que los médicos han hecho. Y cuando el cáncer de un niño recurre tras responder inicialmente al tratamiento, las probabilidades de combatir de nuevo a la enfermedad varían, pero a menudo son bajas, según la información de respaldo del estudio.
'Muchas personas ven el cáncer pediátrico como un problema resuelto, pero no es así', dijo el Dr. John Maris, oncólogo pediátrico en el Hospital Pediátrico de Filadelfia.
Maris fue coautor de un editorial que fue publicado con el estudio el 1 de septiembre en la revista Journal of the American Medical Association.
Según Maris, los hallazgos son importantes porque muestran que la secuenciación genética tiene el potencial de ayudar a los niños con un cáncer que sufra una recaída o que no responda al tratamiento en absoluto.
'Nos falta un largo camino por recorrer', apuntó Maris. Probablemente el mayor obstáculo es que los nuevos medicamentos a menudo no pueden darse a los niños porque no hay datos sobre su seguridad y efectividad en los niños, y no se estén llevando a cabo ensayos clínicos pediátricos en este momento.
Los hallazgos actuales se basan en 91 pacientes con cáncer pediátrico del Hospital Pediátrico Mott que se habían quedado sin opciones de tratamiento estándar. El equipo de Mody analizó el perfil genético de cada niño, o genoma, que incluye el ADN y el ARN de los tumores y el tejido sano.
Fue una tarea que normalmente requería unos 50 días y 6,000 dólares para cada niño (aunque el estudio cubrió los gastos de las familias), según el estudio.
Al final, el equipo de Mody descubrió que el 46 por ciento de los niños tenían una genética sobre la que potencialmente se podría actuar. Pero los médicos pudieron pasar a la acción en solamente algunos de los niños, lo que incluyó a 14 niños que empezaron un nuevo tratamiento, informó el estudio.
Esos niños empezaron a tomar medicamentos 'dirigidos' de desarrollo reciente contra el cáncer, que localizan las mutaciones específicas en las células cancerosas de un paciente. En general, nueve de los niños respondieron, con una remisión parcial o completa, indicaron los investigadores.
Mody se mostró de acuerdo en que la falta de medicamentos dirigidos disponibles para los niños es un gran impedimento. El hecho de que un medicamento esté aprobado o en estudio para los adultos no significa que sea adecuado para los niños, especialmente para los niños pequeños.
'Un medicamento quizá solamente esté disponible en una pastilla grande que un niño de 2 años no puede tomar', dijo Mody.
'Lo que necesitamos', dijo, 'son más ensayos clínicos con poblaciones pediátricas'.
Uno de los problemas de eso, dijo Maris, es que las compañías farmacéuticas tienden a tener 'aversión al riesgo' cuando se trata de estudiar a los niños. 'Se tiene el temor de que los medicamentos sean más tóxicos para los niños', dijo.
Pero, añadió Maris, muchas familias de niños con un cáncer incurable están dispuestas a arriesgarse.
Otros centros oncológicos pediátricos están haciendo una secuenciación genética parecida, según Maris. Y se cree que con el tiempo, los costos y el tiempo de obtención de los resultados se reducirán.
Lo que se necesita, según Maris, es reformar el sistema de desarrollo y entrega de los nuevos medicamentos para los niños con cáncer.
El estudio halló que en los niños con cánceres raros o agresivos, la secuenciación genética reveló unos 'hallazgos que podrían llevar a la acción' potencialmente en casi la mitad de ellos. Para algunos, eso significó un cambio de diagnóstico; para otros, se encontró la mutación genética heredada, lo que permitió que se realizaran pruebas a otros familiares.
Y para el 10% de los niños, los médicos fueron capaces de empezar un tratamiento con un medicamento para el cáncer más reciente y 'dirigido' que hizo retroceder al cáncer temporalmente o lo llevó a una remisión completa.
En la superficie, esas cifras quizá no parezcan alentadoras, dijo el investigador principal, el Dr. Rajen Mody, oncólogo pediátrico en el Hospital Pediátrico C.S. Mott de la Universidad de Michigan, en Ann Arbor.
'Pero se trata de los casos más difíciles de todos. Han pasado por todas las pruebas y todos los tratamientos que tenemos', dijo Mody. 'Son los niños para los que no hemos visto ninguna mejora real en sus resultados en los últimos 40 años'.
'Esto ofrece algo de esperanza de que podamos tratar a estos niños de un modo más personalizado', dijo.
En este caso, ' personalizado' significa identificar las mutaciones genéticas que hacen que el cáncer de un niño sea único, y entonces, si es posible, dirigirse a ellas con un medicamento (un medicamento aprobado o uno que se esté probando en un ensayo clínico).
En las últimas décadas, se han hecho grandes progresos en el tratamiento del cáncer pediátrico. El cáncer pediátrico más habitual, la leucemia linfoblástica aguda, ilustra esta idea: En los años 60, menos del 10% de los niños sobrevivían a la enfermedad, según el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU. Hoy en día, sobreviven el 90 por ciento.
Pero ese éxito a veces ha quedado oscurecido por el hecho de que otros cánceres pediátricos (como algunos subtipos de leucemia y ciertos tumores en el cerebro y en el sistema nervioso) han resistido a todo lo que los médicos han hecho. Y cuando el cáncer de un niño recurre tras responder inicialmente al tratamiento, las probabilidades de combatir de nuevo a la enfermedad varían, pero a menudo son bajas, según la información de respaldo del estudio.
'Muchas personas ven el cáncer pediátrico como un problema resuelto, pero no es así', dijo el Dr. John Maris, oncólogo pediátrico en el Hospital Pediátrico de Filadelfia.
Maris fue coautor de un editorial que fue publicado con el estudio el 1 de septiembre en la revista Journal of the American Medical Association.
Según Maris, los hallazgos son importantes porque muestran que la secuenciación genética tiene el potencial de ayudar a los niños con un cáncer que sufra una recaída o que no responda al tratamiento en absoluto.
'Nos falta un largo camino por recorrer', apuntó Maris. Probablemente el mayor obstáculo es que los nuevos medicamentos a menudo no pueden darse a los niños porque no hay datos sobre su seguridad y efectividad en los niños, y no se estén llevando a cabo ensayos clínicos pediátricos en este momento.
Los hallazgos actuales se basan en 91 pacientes con cáncer pediátrico del Hospital Pediátrico Mott que se habían quedado sin opciones de tratamiento estándar. El equipo de Mody analizó el perfil genético de cada niño, o genoma, que incluye el ADN y el ARN de los tumores y el tejido sano.
Fue una tarea que normalmente requería unos 50 días y 6,000 dólares para cada niño (aunque el estudio cubrió los gastos de las familias), según el estudio.
Al final, el equipo de Mody descubrió que el 46 por ciento de los niños tenían una genética sobre la que potencialmente se podría actuar. Pero los médicos pudieron pasar a la acción en solamente algunos de los niños, lo que incluyó a 14 niños que empezaron un nuevo tratamiento, informó el estudio.
Esos niños empezaron a tomar medicamentos 'dirigidos' de desarrollo reciente contra el cáncer, que localizan las mutaciones específicas en las células cancerosas de un paciente. En general, nueve de los niños respondieron, con una remisión parcial o completa, indicaron los investigadores.
Mody se mostró de acuerdo en que la falta de medicamentos dirigidos disponibles para los niños es un gran impedimento. El hecho de que un medicamento esté aprobado o en estudio para los adultos no significa que sea adecuado para los niños, especialmente para los niños pequeños.
'Un medicamento quizá solamente esté disponible en una pastilla grande que un niño de 2 años no puede tomar', dijo Mody.
'Lo que necesitamos', dijo, 'son más ensayos clínicos con poblaciones pediátricas'.
Uno de los problemas de eso, dijo Maris, es que las compañías farmacéuticas tienden a tener 'aversión al riesgo' cuando se trata de estudiar a los niños. 'Se tiene el temor de que los medicamentos sean más tóxicos para los niños', dijo.
Pero, añadió Maris, muchas familias de niños con un cáncer incurable están dispuestas a arriesgarse.
Otros centros oncológicos pediátricos están haciendo una secuenciación genética parecida, según Maris. Y se cree que con el tiempo, los costos y el tiempo de obtención de los resultados se reducirán.
Lo que se necesita, según Maris, es reformar el sistema de desarrollo y entrega de los nuevos medicamentos para los niños con cáncer.
